朱  坤
                           第9期（总第2184期）

         中国财政科学研究院                   2021年2月24日

                                内容提要

罕见病患者保障不足已经成为影响我国全民健康覆盖实现进程的重要问题。本文从罕见病诊疗、药品、费用和管理四个方面对我国罕见病保障机制的进展进行分析，并对部分罕见病患者进行调查，了解其诊疗与保障现状，发现我国罕见病保障机制存在如下问题：一是罕见病诊疗服务能力不足。临床医生对罕见病的关注不足、认识不足，科技部门对罕见病的临床研究投入不足。二是罕见病药物供应保障能力欠缺。我国罕见病药物研发投入不足、研发能力相对较弱；罕见病药物价格比较昂贵，基本医保的保障力度不足；罕见病患者用药的最后一公里不通畅。三是罕见病费用分担机制不健全，罕见病患者发生灾难性支出的比例高达70%以上。基本医保的作用发挥不充分，部分罕见病患者甚至被排除在基本医保制度受益人群之外；多层次保障机制建设进程相对滞后，补充保险的补充作用和医疗救助的托底作用发挥不充分；社会力量参与罕见病多层次保障机制建设的能力相对不足；市场力量在罕见病保障机制建设中作用发挥不充分。四是罕见病患者管理严重滞后。五是罕见病保障机制建设缺乏系统思维，部门不协同现象仍比较明显。基于问题，提出如下政策建议：一要系统思维统筹推进，需要多部门协同。二要支持开展罕见病诊疗研究，提升罕见病诊疗服务能力。三要完善罕见病药品的全流程支持性政策，提升罕见病患者的药物可及性。四要汲取地方有益经验，加快建立全国性的罕见病多层次保障机制。五要加强罕见病患者管理，提升罕见病患者的依从性和诊疗服务的连续性。
【主题词】 罕见病 医保保障 诊疗服务 药物可及性 患者管理

                                          （作者单位：中国财政科学研究院）